Telethon finanzia con oltre 960.000 euro progetti di ricerca con cinque piemontesi


La Commissione medico-scientifica di Fondazione Telethon ha selezionato i vincitori del bando progetti 2019 sulle malattie genetiche rare e tra questi se ne trovano cinque piemontesi, finanziati per oltre 960mila euro, complessivamente.
I cinque gruppi di ricerca, scelti dopo l'attenta selezione della Commissione di Fondazione Telethon, composta da 30 scienziati di statura internazionale provenienti da diversi per garantire l’oggettività della scelta, sono quelli di Antonia Follenzi e Armando Genazzani dell’Università del Piemonte Orientale "A. Avogadro" di Novara, oltre a quelli di Maurizio Giustetto del Dipartimento di Neuroscienze di UniTo, Salvatore Oliviero del Dipartimento di Scienze della Vita e Biologia dei Sistemi dell'Università di Torino e Marina Boido del NICO-Università di Torino.
Marina Boido del Dipartimento di Neuroscienze dell’Università diTorino, ch  al Neuroscience Institute Cavalieri Ottolenghi (NICO-UniTo) lavora con il gruppo di Sviluppo e patologia del Cervello guidato da Alessandro Vercelli - sarà partner di un progetto coordinato da Gabriella Viero dell’Istituto di Biofisica, Trento-Cnr sull’atrofia muscolare spinale (Sma), patologia neuromuscolare caratterizzata dalla progressiva morte dei motoneuroni, le cellule nervose del midollo spinale che impartiscono ai muscoli il comando di movimento.
Maurizio Giustetto del Dipartimento di Neuroscienze sarà partner di un progetto coordinato da Elisabetta Ciani dell’Università di Bologna sulla CDKL5, una rara e grave forma di disabilità intellettiva per la quale al momento non esistono cure. L’obiettivo sarà mettere a punto nel modello animale la terapia genica, ovvero come veicolare una versione corretta del gene difettoso nel cervello di queste bambine (la malattia infatti colpisce prevalentemente le femmine) attraverso un virus opportunamente modificato in laboratorio per diventare un vettore efficiente e sicuro. L'aspetto innovativo del progetto riguarda il costrutto utilizzato per reintrodurre il gene funzionante nel cervello, che codificherà per una proteina CDKL5 in grado di essere secreta dalle cellule in cui si trova trasdotta e interiorizzata da quelle vicine.
Salvatore Oliviero del Dipartimento di Scienze della Vita e Biologia dei Sistemi prenderà parte del gruppo di ricerca coordinato da Antonia Follenzi del Dipartimento di Scienze della Salute dell’Università del Piemonte Orientale, dedicato all’emofilia A, malattia genetica dovuta a un difetto in uno dei fattori coinvolti nel processo della coagulazione del sangue, che si traduce nella tendenza a sviluppare emorragie, sia esterne che interne.
Il progetto ha due scopi principali: da una parte, capire il ruolo delle mutazioni del fattore VIII nella fragilità dei vasi sanguigni riscontrata negli emofiliaci; dall’altra, mettere a punto in modelli animali un approccio di terapia genica con vettori lentivirali.

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